Révolution dans le traitement du diabète : un médicament réutilisé est prometteur

par Tatsuya Nakamura
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DFMO Diabetes Treatment

Dans une étude récente menée par l'École de médecine de l'Université d'Indiana en collaboration avec l'Université de médecine de Chicago, un développement révolutionnaire dans le traitement du diabète de type 1 a émergé. Cette recherche indique que la réutilisation du médicament α-difluorométhylornithine (DFMO) a le potentiel de révolutionner la gestion du diabète de type 1, dans le but de réduire la dépendance à l’insuline. Les résultats de cette recherche, qui s'étend sur plus d'une décennie d'investigation dédiée, ont été publiés dans Cell Reports Medicine, mettant en lumière les perspectives prometteuses de thérapies innovantes à l'avenir.

Le diabète de type 1 est une maladie chronique caractérisée par la destruction auto-immune des cellules bêta productrices d'insuline dans le pancréas. Ce processus conduit à des taux de sucre dans le sang constamment élevés, nécessitant un traitement à l'insuline à vie pour la survie des patients. Les méthodes de traitement actuelles, impliquant des injections quotidiennes d’insuline et une surveillance fréquente de la glycémie, présentent des défis importants pour les personnes vivant avec le diabète de type 1.

Le voyage vers ces résultats translationnels révolutionnaires a commencé il y a plus de dix ans. En 2010, le Dr Raghu Mirmira, auteur co-correspondant de l'étude, a dirigé une équipe de recherche à l'IU School of Medicine et a fait une première découverte selon laquelle l'inhibition de la voie métabolique ciblée par le DFMO pourrait potentiellement protéger les cellules bêta des facteurs environnementaux, faisant allusion au possibilité de les conserver dans le diabète de type 1. La validation ultérieure de ces résultats chez la souris a renforcé cette notion.

De 2015 à 2019, la Dre Linda DiMeglio, professeure Edwin Letzter de pédiatrie à l'IU School of Medicine, a mené un essai clinique qui a confirmé l'innocuité du DFMO chez les personnes nouvellement diagnostiquées avec un diabète de type 1. Cet essai suggère également que le DFMO pourrait stabiliser les niveaux d'insuline en protégeant les cellules bêta. L'étude a reçu un financement de la Fondation de recherche sur le diabète juvénile (FRDJ), avec le médicament fourni par Panbela Therapeutics.

Le Dr DiMeglio, l'auteur principal de l'étude, s'est dit enthousiasmé par les résultats prometteurs et par la possibilité de faire progresser la recherche grâce à un essai clinique plus vaste. L'innocuité préliminaire du DFMO pour les personnes atteintes de diabète de type 1 a été établie et l'équipe de recherche est impatiente d'explorer ses avantages potentiels à une plus grande échelle.

Le DFMO présente certains avantages réglementaires en raison de son approbation préalable par la FDA pour le traitement de la maladie du sommeil africaine depuis 1990. En outre, il a reçu une désignation thérapeutique révolutionnaire pour le traitement d'entretien du neuroblastome après la rémission en 2020. Cet historique réglementaire pourrait accélérer son adoption comme traitement du type 1 diabète, ce qui pourrait raccourcir considérablement le processus d'approbation.

Notamment, une nouvelle formulation de DFMO sous forme de pilule offre une alternative plus pratique aux injections régulières et est associée à un profil d’effets secondaires favorable. Le Dr Mirmira, actuellement professeur de médecine et endocrinologue à UChicago Medicine, a souligné le mécanisme d'action unique qui distingue le DFMO des traitements existants pour le diabète de type 1.

L'équipe de recherche a déjà entamé la prochaine phase de son enquête sur le potentiel du DFMO. Le Dr Emily K. Sims, première auteure et auteure co-correspondante de l'étude, a lancé un essai clinique plus vaste regroupant six centres pour évaluer de manière exhaustive l'impact du traitement par DFMO sur la préservation de la fonction des cellules bêta dans le diabète de type 1. Cette nouvelle étude est également soutenue par FRDJ et Panbela Therapeutics.

Le Dr Sims, qui occupe des postes au Centre Herman B Wells de recherche pédiatrique et au Centre pour le diabète et les maladies métaboliques de l'École de médecine IU, envisage le potentiel du DFMO, éventuellement en thérapie combinée, non seulement pour les personnes récemment diagnostiquées avec le type 1. diabète, mais aussi pour les personnes à risque de développer cette maladie. Elle encourage davantage de participants à se joindre à cette recherche pionnière, soulignant que les connaissances acquises aujourd’hui ont le potentiel de façonner un avenir meilleur pour les personnes touchées par le diabète de type 1.

Pour plus d'informations sur le nouvel essai clinique, les personnes intéressées peuvent visiter le site Web de l'étude.

Foire aux questions (FAQ) sur le traitement du diabète DFMO

Quelle est l’importance de la recherche sur le DFMO pour le diabète de type 1 ?

La recherche sur le DFMO est importante car elle pourrait potentiellement révolutionner le traitement du diabète de type 1. Cela suggère que le DFMO pourrait réduire la dépendance à l’insuline et laisse espérer des thérapies plus pratiques et plus efficaces.

Depuis combien de temps cette recherche dure-t-elle ?

Cette recherche s'étend sur plus d'une décennie et les premières découvertes ont été faites en 2010 concernant les effets protecteurs du DFMO sur les cellules bêta. Les essais et études cliniques ultérieurs se sont appuyés sur cette base de connaissances.

Quels sont les défis actuels dans la gestion du diabète de type 1 ?

La gestion du diabète de type 1 implique actuellement des injections quotidiennes d’insuline et une surveillance fréquente de la glycémie, ce qui peut s’avérer gênant et difficile pour les personnes atteintes de cette maladie.

Quel est le statut réglementaire du DFMO ?

Le DFMO bénéficie de l'approbation préalable de la FDA pour le traitement de la maladie du sommeil africaine depuis 1990 et a reçu une désignation thérapeutique révolutionnaire pour le traitement d'entretien du neuroblastome en 2020. Cet historique réglementaire pourrait accélérer son approbation pour une utilisation dans le traitement du diabète de type 1.

En quoi le DFMO diffère-t-il des traitements existants pour le diabète de type 1 ?

DFMO offre un mécanisme d'action unique et la commodité d'une formulation en pilule, remplaçant potentiellement le besoin d'injections régulières. Il présente également un profil d’effets secondaires favorable.

Quelles sont les prochaines étapes de la recherche sur le DFMO pour le diabète de type 1 ?

L'équipe de recherche a lancé un essai clinique plus vaste pour évaluer de manière exhaustive l'impact du DFMO sur la préservation de la fonction des cellules bêta dans le diabète de type 1. Cette étude est soutenue par la Fondation de recherche sur le diabète juvénile (FRDJ) et Panbela Therapeutics.

Comment les individus peuvent-ils s’impliquer dans l’essai clinique ?

Les personnes intéressées à participer à l'essai clinique peuvent trouver plus d'informations sur le site Web de l'étude et envisager de se joindre à cette recherche pionnière pour potentiellement façonner l'avenir du traitement du diabète de type 1.

En savoir plus sur le traitement du diabète DFMO

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5 commentaires

SantéNut décembre 25, 2023 - 9:09 pm

essais r gr8, j'espère qu'ils se passeront bien, nous avons besoin de meilleures options pour le diabète

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Chercheur médical1 décembre 26, 2023 - 1:35 am

Des recherches impressionnantes ! Le DFMO pourrait changer la donne pour le DT1 !

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Lecteur123 décembre 26, 2023 - 3:02 am

wow, le dfmo ressemble à un médicament sympa, il va changer le traitement du diabète

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Patient concerné décembre 26, 2023 - 3:37 am

s'il vous plaît, dépêchez-vous, gérer le diabète est tellement difficile

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ScienceGeek22 décembre 26, 2023 - 11:49 am

c'est super excitant ! une lueur d'espoir pour les personnes atteintes de diabète de type 1

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